春季PF辯題解析①：基因編輯概述及發展曆程 | 2025 SPRING

經過激烈的投票

春季PF賽事的辯題確定為(wei) 基因編輯

麵對如此深奧的話題和大量的醫學術語

不免讓人感到難以下手

因此，春季PF辯題解析係列

將從(cong) 基因編輯的基礎知識與(yu) 發展曆程切入

循序漸進地帶領大家分析辯題

今天就為(wei) 大家帶來

春季PF辯題解析①

希望能幫助大家更好地了解基因編輯

為(wei) 賽事做好充分的準備~

近年來，基因編輯技術頻頻成為(wei) 學術界和公眾(zhong) 關(guan) 注的焦點。自2012年CRISPR技術在細胞基因編輯領域取得突破性進展，相關(guan) 研究成果首次發表於(yu) 《Science》雜誌以來，該領域便進入了高速發展階段。

2020年，CRISPR技術榮獲諾貝爾獎，標誌著其科學價(jia) 值得到國際權威認可。2023年，全球首款CRISPR療法獲批上市，為(wei) 遺傳(chuan) 病的治愈帶來了新的希望。與(yu) 此同時，中國科學家在堿基編輯領域取得的最新突破，進一步提升了公眾(zhong) 對基因編輯技術的期待。

但首先，我們(men) 先來看看---基因編輯是什麽(me) ？

讓我們(men) 直接看看兩(liang) 位專(zhuan) 家是如何通俗易懂的解釋基因編輯的：

來自中國科學院遺傳(chuan) 與(yu) 發育生物學研究所基因組編輯中心主任，高彩霞說：基因編輯能夠精準、快速地改造生命體(ti) ，它是一項改變生命科學及應用範式的顛覆性技術。它是兩(liang) 個(ge) 模塊：第一個(ge) 模塊就像GPS或者叫搜索功能，在一段很長的文字中，迅速定位要找的那個(ge) 字。接著，另一個(ge) 模塊編輯模塊，用橡皮擦改、鉛筆寫(xie) ，是非常精準的。

Gao Caixia, director of the Genome Editing Center at the Institute of Genetics and Developmental Biology of the Chinese Academy of Sciences, said: "Gene editing can accurately and quickly modify living organisms, and it is a disruptive technology that changes the paradigm of life science and application. It's two modules: the first module acts like a GPS or search function that quickly locates the word you're looking for in a long paragraph of text. Then, another module editing module, with erasing, pencil writing, is very accurate.

來自北京大學基因組編輯研究中心主任、昌平實驗室領銜科學家，魏文勝說：所有的生命細胞都是被編碼的，它最底層的遺傳(chuan) 信息是由“ATCG”四個(ge) 字母組成的。我們(men) 編輯的是它的排列組合，比如擦除、替換、增加、刪除。

Wei Wensheng, director of the Genome Editing Research Center at Peking University and lead scientist in Changping's lab, said: "All living cells are encoded, and its lowest level of genetic information is composed of four letters" ATCG ". We edit its permutations, such as erase, replace, add, delete.

CRISPR/Cas係統介導的基因編輯技術

出現時間：2012年CRISPR/Cas係統是細菌和古細菌中進化出來用於(yu) 抵禦噬菌體(ti) 及外源DNA入侵的適應性免疫係統，通過CRISPR RNA (crRNA)和trans-activating crRNA (tracrRNA)以及Cas9蛋白組成的複合體(ti) 抵禦外源性DNA的入侵。

Time of appearance: The 2012 CRISPR/Cas system is an adaptive immune system that evolved in bacteria and archaea to defend against phages and foreign DNA invasion, The invasion of exogenous DNA is defended against by complexes consisting of CRISPR RNA (crRNA) and trans-activating crRNA (tracrRNA), as well as Cas9 proteins.

由於(yu) 該技術較前兩(liang) 代技術設計和製備更加簡單，成本更低，編輯效率更高，CRISPR/Cas自誕生以來，迅速發展，已經成為(wei) 生命科學領域最耀眼、最有前景的技術。

連續多年被《Nature》評為(wei) 最有前景的技術之一，2015年被《Science》評為(wei) 技術突破第一名，2014、2016年被《麻省理工科技評論》評為(wei) 10項突破技術之一，2020年諾貝爾化學獎。

Because the technology is simpler to design and prepare than the previous two generations of technology, the cost is lower, and the editing efficiency is higher, CRISPR/Cas has developed rapidly since its birth, and has become the most dazzling and promising technology in the field of life science. It has been rated as one of the most promising technologies by Nature for many years, the first technological breakthrough by Science in 2015, one of the 10 breakthrough technologies by MIT Technology Review in 2014 and 2016, and the Nobel Prize in Chemistry in 2020.

近幾年CRISPR/Cas基因編輯技術飛速發展，推廣應用到了生物、醫學、農(nong) 業(ye) 以及環境等多個(ge) 領域，造就了一批批科研奇跡，尤其是在遺傳(chuan) 病的治療、疾病相關(guan) 基因的篩查與(yu) 檢測、腫瘤治療以及動植物的改造、病原微生物防治等領域有著巨大的潛力，也將深遠地影響整個(ge) 世界。

In recent years, CRISPR/Cas gene editing technology has developed rapidly and been applied to many fields such as biology, medicine, agriculture and the environment, creating batches of scientific research miracles, especially in the treatment of genetic diseases, the screening and detection of disease-related genes, tumor treatment, the modification of animals and plants, and the prevention and treatment of pathogenic microorganisms. It will have a profound impact on the entire world.

結語

基因組編輯技術目前發展迅速，主要依靠CRISPR-Cas係統的RNA引導工具，這些工具讓我們(men) 能夠更精確、更容易地修改基因。未來，這些技術將在特異性、效率和傳(chuan) 遞方式上繼續改進。研究重點包括開發更精準的遞送載體(ti) 、減少脫靶效應，以及更好地控製編輯結果，從(cong) 而提高編輯的準確性。核酸引導係統可能仍然是基因組編輯的核心，因為(wei) 它們(men) 易於(yu) 編程和適應。

不過，編輯方式可能會(hui) 轉向更短暫的方法，以減少長期基因變化的風險或降低免疫反應。人工智能（AI）的進步將幫助我們(men) 模擬複雜的編輯場景，預測編輯結果，並設計更安全的編輯器，加速安全治療方法的開發。

Genome editing technology is advancing rapidly and relies on the CRISPR-Cas system's RNA-guided tools, which allow us to modify genes more precisely and easily. In the future, these technologies will continue to improve in specificity, efficiency, and delivery methods. Research priorities include developing more accurate delivery vehicles, reducing off-target effects, and improving editing accuracy by better controlling editing results. Nucleic acid guidance systems are likely to remain central to genome editing because they are easy to program and adapt. However, editing may shift to more ephemeral methods to reduce the risk of long-term genetic changes or lower immune responses. Advances in artificial intelligence (AI) will help us simulate complex editing scenarioses, predict editing outcomes, and design safer editors, accelerating the development of safe treatments.

但我們(men) 也不能對基因編輯技術完全的樂(le) 觀，倫(lun) 理和社會(hui) 問題，特別是關(guan) 於(yu) 人類生殖細胞編輯的爭(zheng) 議，仍然是討論的重點。雖然體(ti) 細胞編輯已成為(wei) 現實，但生殖細胞編輯的治療性和非治療性應用，以及其對人類基因組的可遺傳(chuan) 改變，引發了深刻的倫(lun) 理問題。目前的研究表明，CRISPR技術在生殖細胞編輯方麵還不夠安全或有效，且其治療作用有限。因此，國際社會(hui) 迫切需要就基因組編輯的治理和負責任的管理達成共識，尤其是在技術快速發展和廣泛應用的情況下。

But we can't be completely optimistic about gene editing technology, ethical and social issues, especially the controversy over human germline editing, remain a focus of discussion. While somatic cell editing is a reality, the therapeutic and non-therapeutic applications of germline editing, as well as its heritable changes to the human genome, raise profound ethical questions. Current studies have shown that CRISPR technology is not safe or effective enough for germline editing, and its therapeutic benefits are limited. Therefore, there is an urgent need for the international community to reach a consensus on the governance and responsible management of genome editing, especially as the technology is rapidly evolving and widely used.

基因編輯的故事，就是科學和現實博弈的一個(ge) 縮影。它既不是包治百病的 “萬(wan) 能神藥”，也不是一吹就破的 “資本泡沫”。每次有突破的時候，我們(men) 固然要歡呼，但也得清醒地認識到：療法上市可不等於(yu) 問題就解決(jue) 了，長期安全性驗證、可及性提升、倫(lun) 理框架完善，這些都是漫漫長路。投資也得理性，生物醫藥可沒有 “短平快” 的好事，押注前沿技術就得有容忍失敗和等待的耐心。

就像 CRISPR 的發現者杜德納說的：“我們(men) 正在書(shu) 寫(xie) 生命科學的新篇章，但每一頁都需要嚴(yan) 謹與(yu) 責任。” 讓我們(men) 一邊滿懷期待，一邊敬畏未知，靜靜等待基因編輯帶給我們(men) 更多的驚喜吧。